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根据迈阿密大学医学院西尔维斯特综合癌症中心领导并发表在《神经肿瘤学》上的一项研究，每天服用两次，口服奥卢他尼有助于稳定经过大量预处理的患者的复发性或难治性神经胶质瘤，其毒性低于标准护理治疗。 .
胶质瘤是成人中最常见的恶性脑癌类型，可影响年轻人。尽管治疗取得了进步，包括今天的手术、放疗和化疗，但这些肿瘤不可避免地会复发、发展，患者最终会死于癌症。除了黯淡的预后之外，治疗对大脑有毒性，并且经常使患者出现认知问题。
该研究的主要作者、西尔维斯特神经肿瘤科主任、医学博士 Macarena de la Fuente 说：“对有效、毒性较低的神经胶质瘤治疗存在巨大的未满足需求。”“西尔维斯特是治疗神经胶质瘤患者的转诊中心，过去八年来，我们一直在努力寻找一种更有效、毒性更小的治疗方法来治疗这些患者。”
来自世界各地的 de la Fuente 博士及其同事研究了 26 名携带异柠檬酸脱氢酶蛋白 1 (IDH1) R132X 突变的成年胶质瘤患者，这是与该疾病相关的更常见突变之一。Olutasidenib 是一种高效的脑穿透药物，可选择性地抑制 IDH1 突变。
所有患者都接受了标准的护理治疗，但仍有疾病复发，因此研究中的患者每天接受两次口服药物，研究人员平均跟踪他们的进展超过 15 个月。
研究人员发现，该药物有助于控制和稳定近一半患者的疾病。其中 8 名患者或 32% 的患者病情稳定至少四个月。此外，两名患者的肿瘤体积减少了 80% 以上。该药物耐受性良好，未报告剂量限制性毒性。
“这是第一次证明 olutasidenib 在经过大量预处理的神经胶质瘤人群中是安全的，并且已经证明了一些初步疗效，”de la Fuente 博士说。“我们正在与我们的基础科学研究人员合作，寻找能够提高疗效同时保持良性毒性特征的组合。”
